استخدم العلماء في المملكة المتحدة نوعًا جديدًا من العلاج الجيني لعلاج مريضة شابة مصابة بسرطان الدم . أثار تطبيق هذه التقنية – وهي الأولى من نوعها في العالم – الآمال في أنها يمكن أن تساعد قريبًا في معالجة سرطانات الأطفال الأخرى والأمراض الخطيرة.
أليسا ، من ليستر ، خضعت للعلاج الكيميائي وزرع نخاع العظم في محاولة للتخفيف من سرطان الدم ، ولكن دون جدوى. مع عدم توفر المزيد من العلاجات ، كانت التوقعات بالنسبة للطفلة البالغة من العمر 13 عامًا قاتمة.
ولكن بعد تلقي حقنة من الخلايا التائية المتبرع بها ، والتي تم تغييرها باستخدام تقنية جديدة تُعرف باسم تحرير القاعدة ، تتعافى أليسا وكانت في حالة هدوء لمدة ستة أشهر.
الفريق في مستشفى جريت أورموند ستريت بلندن (غوش) الذي عالج أليسا يستعد لتجنيد 10 مرضى سرطان الدم الخلايا التائية ، الذين استنفدوا أيضًا جميع العلاجات التقليدية ، لإجراء مزيد من التجارب. إذا نجحت هذه ، فمن المأمول أن يتم إعطاء الخلايا المعدلة الأساسية للمرضى المصابين بأنواع أخرى من سرطان الدم وأمراض أخرى.
قال عالم المناعة البروفيسور وسيم قاسم ، أحد قادة المشروع: “هذه هي هندسة الخلايا الأكثر تطورًا لدينا حتى الآن ، وهي تمهد الطريق لعلاجات جديدة أخرى وفي نهاية المطاف مستقبل أفضل للأطفال المرضى”. سيقدم نتائج التجربة في اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم في نيو أورلينز في نهاية هذا الأسبوع.
ابيضاض الدم في الخلايا التائية هو سرطان يصيب فئة من خلايا الدم البيضاء تعرف باسم الخلايا التائية. تفشل هذه في النمو بشكل صحيح وتنمو بسرعة كبيرة ، مما يتداخل مع نمو خلايا الدم في الجسم. تشمل العلاجات القياسية زراعة نخاع العظم والعلاج الكيميائي. في حالة أليسا ، فشلت هذه الأدوية في وقف تقدم المرض وبدا أن خيارها الوحيد هو الرعاية التلطيفية.
لكن التقدم الأخير في العلاج بالخلايا قدم طريقة جديدة لمعالجة حالتها. تم جمع الخلايا التائية من متبرع سليم وتم تغييرها حتى تتمكن من قتل الخلايا التائية الأخرى ، بما في ذلك خلايا سرطان الدم. تم إجراء ذلك باستخدام التعديل الأساسي ، والذي يسمح للعلماء بإجراء تغيير واحد في مليارات الأحرف من الحمض النووي التي تشكل الشفرة الجينية للشخص.
الذي يسمح للعلماء بإجراء تغيير واحد
في بلايين الأحرف من الحمض النووي التي تشكل الشفرة الجينية للشخص.
يمكن أن تحقق التقنيات الأخرى مثل هذه التغييرات الدقيقة ، ولكنها مرتبطة بمزيد من الآثار الجانبية. هذه مشكلة أقل في تحرير القاعدة وسمحت لفريق Gosh بإجراء سلسلة من التغييرات المنفصلة على الخلايا التائية المتبرع بها. كانت هذه التعديلات المعقدة ضرورية لضمان أن الخلايا التائية المعاد تنظيمها تهاجم فقط الخلايا التائية اللوكيميا ولا تدمر بعضها البعض من خلال “النيران الصديقة”. كما أنها سمحت للخلايا بالعمل بعد العلاج الكيميائي ومنعتها أيضًا من التأثير على الخلايا الطبيعية.
بعد علاجاتها الأصلية ، لم تحقق أليسا مطلقًا مغفرة كاملة. بعد علاجها بالخلايا الأساسية وزرع نخاع عظمي ثانٍ لاستعادة جهاز المناعة لديها ، أصبحت خالية من سرطان الدم لأكثر من ستة أشهر.
قالت كيونا: “قال الأطباء إن الأشهر الستة الأولى هي الأكثر أهمية”. “لا نريد أن نكون متعجرفين للغاية ، لكننا ظللنا نفكر:” إذا تمكنوا من التخلص منه ، مرة واحدة فقط ، ستكون بخير. “وربما نكون على حق.”
النقطة الحاسمة هي أن علاج أليسا كان يعتمد على الخلايا التائية المتبرع بها والتي يمكن تعديلها ، لذا فإن مطابقة المتبرعين ليست مشكلة. قالت الدكتورة لويز جونز من مجلس البحوث الطبية ، الذي مول المشروع: “هذا علاج خلوي عالمي” جاهز للاستخدام “، وإذا تم تكراره ، فإنه سيمثل خطوة كبيرة إلى الأمام في هذه الأنواع من العلاجات”.